PNO - Một em bé người Anh đã được phục hồi thính giác sau khi trở thành người đầu tiên trên thế giới tham gia thử nghiệm liệu pháp gen. Các bác sĩ cho rằng việc này đánh dấu một kỷ nguyên mới trong điều trị bệnh điếc.
 |
| Opal Sandy, người bị điếc bẩm sinh vì một căn bệnh di truyền hiếm gặp, giờ đây đã có thể nghe được mà không cần trợ giúp. Ảnh: Andrew Matthews/PA |
Bé Opal Sandy sinh ra đã không thể nghe thấy bất cứ điều gì do bệnh thần kinh thính giác, một tình trạng làm gián đoạn các xung thần kinh truyền từ tai trong đến não và có thể do gen bị lỗi gây ra.
Nhưng sau khi được truyền một bản sao gen đang hoạt động trong cuộc phẫu thuật đột phá chỉ kéo dài 16 phút, cậu bé 18 tháng tuổi này đã có thể nghe gần như hoàn hảo và thích chơi trống đồ chơi.
Cha mẹ em đã vô cùng ngạc nhiên khi nhận ra em có thể nghe được lần đầu tiên sau khi điều trị. “Tôi thực sự không thể tin được” mẹ của Opal, Jo Sandy, xúc động nói.
Em bé đến từ Oxfordshire được điều trị tại bệnh viện Addenbrooke, một phần của Bệnh viện đại học Cambridge NHS Foundation Trust. Nhiều trẻ điếc từ Anh, Tây Ban Nha và Mỹ đang được tuyển chọn vào thử nghiệm và tất cả sẽ được theo dõi trong 5 năm.
Bệnh thần kinh thính giác có thể do lỗi ở gen OTOF, gen tạo ra một loại protein gọi là otoferlin. Điều này cho phép các tế bào trong tai giao tiếp với dây thần kinh thính giác. Để khắc phục lỗi, liệu pháp mới của công ty công nghệ sinh học Regeneron sẽ gửi một bản sao hoạt động của gen đến tai.
Đứa trẻ thứ 2 gần đây cũng đã được điều trị bằng liệu pháp gen tại bệnh viện đại học Cambridge và cho kết quả khả quan.
Giáo sư Manohar Bance, bác sĩ phẫu thuật chính của cuộc thử nghiệm, cho biết kết quả ban đầu tốt hơn những gì hy vọng hoặc mong đợi và nó mở đường cho việc có thể chữa khỏi bệnh nhân mắc loại điếc này. “Kết quả chúng tôi thu được từ thử nghiệm của bé Opal rất ngoạn mục, nó rất gần với việc phục hồi thính giác bình thường. Vì vậy, chúng tôi hy vọng nó có thể là một phương pháp chữa trị tiềm năng trong tương lai".
Trọng Trí (theo Guardian)
| Chia sẻ bài viết: |
Ngày 19/5, Phó thủ tướng Slovakia cho biết Thủ tướng Robert Fico đã qua cơn nguy kịch nhưng vẫn được chăm sóc đặc biệt sau khi bị một tay súng bắn.
Cả cô dâu và chú rể, giống như hàng chục người khác trong làng, đều bị câm điếc.
Một trường tiểu học ở Nhật Bản chỉ có 8 học sinh suốt 6 năm. Để giúp các em vui vẻ hơn, trường đã tuyển học sinh mới là 1 chú dê.
Các quan chức cho biết, vụ va chạm giữa xe bán tải và xe chở khách cỡ lớn đã khiến ít nhất 6 người thiệt mạng và 10 người khác bị thương.
Tính đến ngày 18/5, các cơ quan cứu hộ Phần Lan đã ứng phó với tổng cộng 21 vụ cháy rừng trên khắp đất nước.
Đại dịch có thể đã chính thức kết thúc nhưng trào lưu cắm trại ở Hàn Quốc vẫn còn kéo dài.
Hôm 18/5, một quan chức địa phương cho biết, ít nhất 50 người đã thiệt mạng trong một đợt mưa lớn và lũ lụt ở miền trung Afghanistan.
Người dân Chile chuẩn bị đón mùa thu lạnh nhất trong hơn 70 năm qua, chỉ vài ngày sau khi thoải mái mặc áo phông phơi nắng.
Chọn công việc mà bản thân thấy ý nghĩa, và đem lại giá trị tích cực có thể là một trong những mục tiêu nghề nghiệp quan trọng nhất của nhiều người.
Ngày 17/5, cảnh sát Zambia cho biết ít nhất 10 người đã chết sau khi uống một loại rượu có pha xi đánh giày.
“Hôn nhân tình bạn” đang trở thành xu hướng chung sống mới ở một số quốc gia.
Đã 10 năm tổ chức, cuộc thi độc lạ ''ngồi đờ đẫn'' vẫn thu hút hàng trăm người Hàn Quốc tham gia và quy mô còn lan rộng ra cả nhiều nước.
Bé gái đến từ Portsmouth bị bệnh về xương và sụn, căn bệnh hiếm đến mức bé là bệnh nhân duy nhất trên thế giới mắc bệnh này.
Brazil giành quyền đăng cai Giải vô địch bóng đá nữ thế giới 2027 sau một cuộc bỏ phiếu của toàn bộ thành viên FIFA.
Một báo cáo toàn cầu lớn cho thấy, số người chết vì các bệnh liên quan đến béo phì như bệnh tim và đột quỵ đã tăng 50% kể từ năm 2000.
Các nhà hoạt động Nigeria lên án cuộc hôn nhân cưỡng ép hàng loạt đối với 100 bé gái và phụ nữ trẻ ở nước này.
Ở độ tuổi U100, các cụ bà vẫn đam mê chinh phục những đường chạy với nhiều cự ly khác nhau, trở thành lão tướng trong các cuộc đua.
Harris Wolobah, học sinh lớp Mười đến từ thành phố Worcester, Mỹ qua đời vào ngày 1/9/2023, sau khi thực hiện thử thách One Chip.
