PNO - Ngày 18/4, một trong những giải thưởng danh giá nhất của giới khoa học – Breakthrough Prize – vừa được trao cho nhóm nghiên cứu phát triển liệu pháp gen đầu tiên giúp phục hồi thị lực ở người bị mù di truyền.
 |
| Nhà khoa học Albert Maguire (bên phải) đang kiểm tra mắt cho một bệnh nhân Misa Kaabali tại Bệnh viện Nhi đồng Philadelphia. Misa được điều trị bằng liệu pháp gen khi mới 4 tuổi. |
Ba nhà khoa học Jean Bennett, Albert Maguire và Katherine High đã nhận giải thưởng trị giá 3 triệu USD cho công trình nghiên cứu kéo dài hơn 25 năm, dẫn đến sự ra đời của liệu pháp gen mang tên Luxturna.
Liệu pháp này được phê duyệt tại Mỹ vào năm 2017, mở ra hy vọng cho những bệnh nhân mắc Leber congenital amaurosis (LCA) – một rối loạn hiếm gặp thường dẫn đến mất thị lực hoàn toàn khi trưởng thành. Trong các thử nghiệm lâm sàng, nhiều bệnh nhân lần đầu tiên có thể nhìn thấy rõ khuôn mặt người thân, chi tiết đồ vật hay cảnh vật xung quanh, đánh dấu bước ngoặt trong điều trị bệnh mù di truyền.
Theo nhóm nghiên cứu, liệu pháp hoạt động bằng cách đưa một bản sao khỏe mạnh của gen RPE65 vào tế bào võng mạc, từ đó phục hồi chức năng thị giác. Những thử nghiệm ban đầu trên động vật, bao gồm hai chú chó Venus và Mercury mà nhóm nhận nuôi, cũng cho kết quả tích cực trước khi áp dụng trên người.
 |
| Mẹ của bé trai Corey Haas đã bật khóc vui khi con trai bà tham gia thử nghiệm bằng liệu pháp gen thành công |
Giải thưởng năm nay được trao tại một buổi lễ tổ chức ở Los Angeles, Mỹ nơi Breakthrough Prize – thường được ví như “Oscar của khoa học” – tôn vinh các thành tựu nổi bật trong khoa học đời sống, vật lý và toán học.
Ngoài công trình về Luxturna, giải thưởng khoa học đời sống còn ghi nhận nghiên cứu của Swee Lay Thein và Stuart Orkin trong lĩnh vực liệu pháp gen điều trị bệnh sickle cell disease và beta thalassemia. Nghiên cứu của họ đã góp phần phát triển liệu pháp chỉnh sửa gen tiên tiến, mở ra hướng điều trị mới cho các bệnh di truyền về máu.
Dù đạt nhiều bước tiến quan trọng, các nhà khoa học cũng bày tỏ lo ngại về những thách thức đối với nghiên cứu khoa học hiện nay, đặc biệt là sự cắt giảm hỗ trợ và các yếu tố chính trị có thể ảnh hưởng đến sự phát triển lâu dài của khoa học và y học.
Sự kiện năm nay một lần nữa cho thấy vai trò then chốt của liệu pháp gen trong tương lai y học, khi các phương pháp điều trị không chỉ dừng ở việc kiểm soát mà còn hướng tới chữa khỏi các bệnh di truyền từng được coi là không thể điều trị.
Thảo Nguyễn (theo Guardian)
| Chia sẻ bài viết: |
Israel dọa ám sát bất kỳ ai kế nhiệm Lãnh tụ Tối cao Iran Ali Khamenei
Ảo ảnh hoang mạc tại Iran từng khiến đạo quân của Alexander Đại đế hoảng loạn
Thời đại giám sát tình báo: Mối nguy hiểm với các nhà lãnh đạo
Mỹ - Iran: Hành trình từ đồng minh đến kẻ thù
Vì sao tình báo Iran tê liệt khi Mỹ-Israel không kích khiến hàng loạt chỉ huy thiệt mạng?
Hội đồng An ninh Quốc gia Tối cao Iran cho biết đang xem xét các đề xuất mới từ Mỹ đồng thời khẳng định sẽ không thỏa hiệp với Washington.
Ngày 18/4, Tổng thống Mỹ Donald Trump đã triệu tập cuộc họp khẩn tại Phòng Tình huống Nhà Trắng để thảo luận về diễn biến căng thẳng quanh eo biển Hormuz.
Có bao giờ bạn thắc mắc tại sao cùng một công việc nhưng có ngày bạn giải quyết cực nhanh, có ngày lại thấy trì trệ như đang đi trong sương mù?
Những khoản lợi nhuận khổng lồ từ các lệnh cá cược ngay sát giờ nổ súng tại Trung Đông đặt ra dấu hỏi lớn về tình trạng giao dịch nội bộ.
Lấy lý do Mỹ chưa gỡ bỏ lệnh phong tỏa, Iran tuyên bố thiết lập "quy chế hàng hải mới" tại eo biển Hormuz.
Nhật Bản đang đứng trước nguy cơ trải qua một mùa hè được ví như “địa ngục”, khi nắng nóng đến sớm bất thường.
Một nhà hàng tại Trung Quốc, đang vấp phải làn sóng chỉ trích dữ dội sau khi treo khẩu hiệu bị cho là dung túng bạo lực gia đình.
Sự hoài nghi vaccine đang lan rộng, khiến sởi cùng nhiều bệnh truyền nhiễm bùng phát trở lại, đe dọa trực tiếp đến tính mạng của hàng nghìn trẻ em mỗi ngày.
Tổng thống Mỹ Donald Trump cho biết ông có thể không gia hạn lệnh ngừng bắn tạm thời với Iran nếu các cuộc đàm phán hiện tại không đạt được thỏa thuận.
Tổng thống Joseph Aoun cho biết Lebanon đang bước vào một giai đoạn mới, hướng tới các thỏa thuận mang tính lâu dài.
Iran mở cửa trở lại eo biển Hormuz song cảnh báo tuyến đường huyết mạch này có thể bị đóng lại nếu Mỹ tiếp tục phong tỏa hải quân.
Ít nhất 8 tàu chở dầu đã lao về phía eo biển Hormuz sau khi ngoại trưởng Iran tuyên bố tuyến đường thủy này đã hoàn toàn mở cửa cho tàu thuyền.
Các thành viên trong nhóm phải vượt qua áp lực về tinh thần và thể chất, môi trường công việc khắc nghiệt.
Phá vỡ thế bế tắc kéo dài, Mỹ và Iran vừa đồng loạt tuyên bố mở cửa trở lại eo biển Hormuz, mang lại tín hiệu lạc quan cho thế giới.
Giữa đống đổ nát tại Tehran, người dân Iran đang trải qua những ngày ngừng bắn ngắn ngủi trong sự phập phồng lo sợ về một tương lai bất định.
Ngành công nghiệp thẩm mỹ Hàn Quốc đang đối mặt với làn sóng chỉ trích, khi các doanh nghiệp đưa ra các sản phẩm tăng cường da từ mô người hiến tặng.
Ngày 17/4, tại Diễn đàn Ngoại giao Antalya, Thứ trưởng Ngoại giao Iran Saeed Khatibzadeh khẳng định Tehran không chấp nhận bất kỳ lệnh ngừng bắn tạm thời nào nữa.
Cuộc chiến tại Iran đẩy giá nhiên liệu lên mức kỷ lục, khiến giá vé máy bay tăng vọt và đe dọa sự tồn vong của nhiều hãng hàng không.
