PNO - Một thử nghiệm lâm sàng tại Anh vừa ghi dấu mốc lịch sử khi lần đầu tiên điều trị thành công bệnh Huntington, căn bệnh thoái hóa thần kinh di truyền vốn được coi là không thể chữa khỏi.
 |
| Giáo sư Sarah Tabrizi (bên phải) - người đứng đầu thử nghiệm, cùng với Giáo sư Ed Wild (bên trái) và Jack May-Davis (30 tuổi, đứng giữa) - người mang gene bệnh Huntington. Ảnh: UCLH/PA |
Theo kết quả công bố, liệu pháp gene đã giúp làm chậm tiến triển của bệnh tới 75% sau 3 năm ở những bệnh nhân tham gia thử nghiệm. Đây được coi là bước ngoặt lớn trong y học, mang lại hy vọng cho hàng chục ngàn người mang gene bệnh Huntington trên thế giới.
Bệnh Huntington bắt nguồn từ một khiếm khuyết duy nhất trong gene, khiến các tế bào thần kinh dần bị phá hủy, dẫn đến sa sút trí tuệ, rối loạn vận động và cuối cùng là tử vong. Người có cha hoặc mẹ mắc bệnh có tới 50% khả năng mang gene lỗi này.
Triệu chứng thường xuất hiện ở tuổi 30-40, bắt đầu với trầm cảm, thay đổi cảm xúc, sau đó là cử động giật không kiểm soát, sa sút trí tuệ và bại liệt. Nhiều bệnh nhân tử vong chỉ sau một thập kỷ kể từ khi phát bệnh.
Trong thử nghiệm, thuốc được đưa trực tiếp vào não qua một quy trình phẫu thuật phức tạp kéo dài 12-20 giờ, sử dụng virus vô hại để vận chuyển đoạn ADN đặc biệt giúp tế bào thần kinh ngăn chặn việc sản sinh protein gây độc mang tên Huntington.
Giáo sư Sarah Tabrizi, Giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh Huntington tại Đại học University College London, người dẫn dắt nghiên cứu, chia sẻ: ''Chúng ta đã có một phương pháp điều trị cho một trong những căn bệnh tàn khốc nhất thế giới. Đây thực sự là một bước tiến khổng lồ, tôi vô cùng hạnh phúc''.
Kết quả thử nghiệm trên 29 bệnh nhân tại Anh và Mỹ cho thấy không chỉ khả năng vận động và nhận thức được cải thiện, mà còn có bằng chứng rõ ràng rằng các tế bào thần kinh được bảo vệ. Nhóm bệnh nhân sử dụng liều cao ghi nhận mức giảm rõ rệt các dấu hiệu chết tế bào thần kinh.
Ông Walid Abi-Saab - Giám đốc y khoa của công ty công nghệ sinh học uniQure, đơn vị phát triển liệu pháp này - cho biết: ''Chúng tôi cực kỳ phấn khích trước kết quả ban đầu, và tin rằng đây sẽ là hy vọng mới cho các bệnh nhân và gia đình đang phải đối mặt với Huntington''.
Nhật Minh (theo Guardian)
| Chia sẻ bài viết: | Doanh Nghiệp Biz |
Ngày đàm phán đầu tiên giữa Mỹ và Iran tại Thụy Sĩ đã khép lại với nhiều kết quả tích cực, mở ra cơ hội hạ nhiệt căng thẳng tại Trung Đông.
Ngày 21/6, các cuộc đàm phán giữa Mỹ và Iran tại Thụy Sĩ, đã rơi vào bế tắc sau khi phái đoàn Iran phản đối hàng loạt phát biểu của ông Trump.
Nhiều chuyên gia cho rằng y học đang bước vào một giai đoạn mới, nơi ranh giới giữa chăm sóc sức khỏe và tiêu dùng ngày càng mờ nhạt.
Tại Nhật Bản, quyết định nghỉ thai sản của một nữ thị trưởng gây ra nhiều ý kiến trái chiều. Thiên chức làm mẹ vẫn bị xem là bước lùi sự nghiệp.
Ngày 21/6, Phó tổng thống Mỹ J.D. Vance cho biết các cuộc đàm phán giữa Mỹ và Iran tại Thụy Sĩ đã đạt được “tiến bộ vượt bậc”.
Từ Brexit đến những áp lực của thời đại số, chiếc ghế thủ tướng Anh đang trở nên mong manh hơn bao giờ hết.
Sự xuất hiện ngày càng dày đặc của các người mẫu và influencer do AI tạo ra, kéo theo nhiều tranh cãi về tính minh bạch, niềm tin của người tiêu dùng.
Cười và ngủ là những điều con người vốn biết từ khi mới sinh ra. Thế nhưng ngày nay, không ít người phải tìm đến các lớp học để học lại chúng.
Những nghiên cứu mới nhất cho thấy nam giới ngày càng dành nhiều thời gian hơn cho công việc gia đình, từ chăm con, nấu ăn đến dọn dẹp nhà cửa.
Đầu tháng 6, phong trào MenToo chính thức ra mắt tại Singapore. Mục tiêu của MenToo là tạo ra một cộng đồng nơi nam giới có thể kết nối, hỗ trợ nhau...
Mỹ sẽ không nới lỏng các hạn chế đi lại đối với đội tuyển Iran cho các trận đấu World Cup của họ ở Los Angeles và Seattle.
Ngày 21/6, các nhà đàm phán cấp cao của Mỹ và Iran bắt đầu các cuộc hòa đàm tại Thụy Sĩ.
Những buổi tiệc ly hôn độc đáo tại Nhật Bản chính là cách người trong cuộc lựa chọn đối xử với nhau bằng sự tử tế cuối cùng.
Iran vừa tuyên bố đóng cửa eo biển Hormuz để đáp trả việc Israel tấn công Lebanon. Dù căng thẳng leo thang, hy vọng về một cuộc thương thuyết vẫn còn.
Sự thân thiện của người dân Mỹ là điều đang được nhiều cổ động viên quốc tế nhắc đến nhất tại World Cup 2026.
Hàng triệu tấn thực phẩm còn sử dụng được bị thải bỏ mỗi năm, một bộ phận người Mỹ chọn cách tìm thức ăn trong các thùng rác sau siêu thị.
Việc Úc ghi nhận ca nhiễm cúm gia cầm H5N1 đầu tiên từ một loài chim di cư đang khiến chính phủ và các chuyên gia vô cùng lo ngại.
Trước làn sóng phong tỏa kéo dài gây tê liệt nền kinh tế, Tổng thống Bolivia Rodrigo Paz đã ban bố tình trạng khẩn cấp toàn quốc nhằm tái lập trật tự.
