PNO - Một thử nghiệm lâm sàng tại Anh vừa ghi dấu mốc lịch sử khi lần đầu tiên điều trị thành công bệnh Huntington, căn bệnh thoái hóa thần kinh di truyền vốn được coi là không thể chữa khỏi.
 |
| Giáo sư Sarah Tabrizi (bên phải) - người đứng đầu thử nghiệm, cùng với Giáo sư Ed Wild (bên trái) và Jack May-Davis (30 tuổi, đứng giữa) - người mang gene bệnh Huntington. Ảnh: UCLH/PA |
Theo kết quả công bố, liệu pháp gene đã giúp làm chậm tiến triển của bệnh tới 75% sau 3 năm ở những bệnh nhân tham gia thử nghiệm. Đây được coi là bước ngoặt lớn trong y học, mang lại hy vọng cho hàng chục ngàn người mang gene bệnh Huntington trên thế giới.
Bệnh Huntington bắt nguồn từ một khiếm khuyết duy nhất trong gene, khiến các tế bào thần kinh dần bị phá hủy, dẫn đến sa sút trí tuệ, rối loạn vận động và cuối cùng là tử vong. Người có cha hoặc mẹ mắc bệnh có tới 50% khả năng mang gene lỗi này.
Triệu chứng thường xuất hiện ở tuổi 30-40, bắt đầu với trầm cảm, thay đổi cảm xúc, sau đó là cử động giật không kiểm soát, sa sút trí tuệ và bại liệt. Nhiều bệnh nhân tử vong chỉ sau một thập kỷ kể từ khi phát bệnh.
Trong thử nghiệm, thuốc được đưa trực tiếp vào não qua một quy trình phẫu thuật phức tạp kéo dài 12-20 giờ, sử dụng virus vô hại để vận chuyển đoạn ADN đặc biệt giúp tế bào thần kinh ngăn chặn việc sản sinh protein gây độc mang tên Huntington.
Giáo sư Sarah Tabrizi, Giám đốc Trung tâm nghiên cứu bệnh Huntington tại Đại học University College London, người dẫn dắt nghiên cứu, chia sẻ: ''Chúng ta đã có một phương pháp điều trị cho một trong những căn bệnh tàn khốc nhất thế giới. Đây thực sự là một bước tiến khổng lồ, tôi vô cùng hạnh phúc''.
Kết quả thử nghiệm trên 29 bệnh nhân tại Anh và Mỹ cho thấy không chỉ khả năng vận động và nhận thức được cải thiện, mà còn có bằng chứng rõ ràng rằng các tế bào thần kinh được bảo vệ. Nhóm bệnh nhân sử dụng liều cao ghi nhận mức giảm rõ rệt các dấu hiệu chết tế bào thần kinh.
Ông Walid Abi-Saab - Giám đốc y khoa của công ty công nghệ sinh học uniQure, đơn vị phát triển liệu pháp này - cho biết: ''Chúng tôi cực kỳ phấn khích trước kết quả ban đầu, và tin rằng đây sẽ là hy vọng mới cho các bệnh nhân và gia đình đang phải đối mặt với Huntington''.
Nhật Minh (theo Guardian)
| Chia sẻ bài viết: |
Ngày 24/9, Chủ tịch Liên minh châu Âu Ursula von der Leyen lên tiếng ủng hộ việc cấm trẻ em sử dụng mạng xã hội.
Siêu bão Ragasa đã đổ bộ vào tỉnh Quảng Đông của Trung Quốc, nơi gần 2 triệu người phải di dời và hàng chục người đã chết ở Philippines và Đài Loan.
Những bức ảnh, đoạn video do AI tạo ra, tái hiện hình ảnh người thân đã mất ngày càng được nhiều người sử dụng để xoa dịu nỗi đau mất mát.
Các chuyên gia y tế và các nhà nghiên cứu, khoa học nói rằng Tổng thống Mỹ Donald Trump không nên đặt câu hỏi về khoa học đã được chứng minh.
Theo Bộ Phụ nữ, Gia đình và Phát triển Cộng đồng Malaysia, trẻ em có quan hệ tình dục "đồng thuận" nên được hướng dẫn, bảo vệ thay vì bị trừng phạt.
"Ông bố latte'' là một thuật ngữ mới ở Hàn Quốc, chỉ những người cha trẻ tuổi vừa trông con vừa nhâm nhi cà phê.
Hồng Kông và miền nam Trung Quốc oằn mình chống đỡ khi cơn bão đổ bộ. Trong khi đó, hàng chục người đã chết và mất tích tại Đài Loan (Trung Quốc).
Trong bối cảnh kinh tế khó khăn, chi phí chăm sóc trẻ ngày càng đắt đỏ, chuyện ông bà chăm cháu để con cái yên tâm làm việc ngày càng phổ biến.
Một cậu bé 13 tuổi được phát hiện đã trốn trong khoang chứa càng đáp để đi từ Kabul đến Delhi.
Không chỉ là nơi lưu giữ giá trị văn hóa và nghệ thuật, các bảo tàng ngày nay còn được xem như một ''phòng khám đặc biệt'' cho sức khỏe tinh thần.
Ở Nhật Bản, nghề hóa trang cho người đã mất đã trở nên phổ biến hơn khi người thân mong muốn có cơ hội cuối cùng để chia tay người vừa khuất.
Lời kêu gọi của Tổng thống Mỹ Donald Trump đối với phụ nữ mang thai nên tránh dùng Tylenol đang vấp phải sự chỉ trích gay gắt từ các nhà nghiên cứu.
Khi đi du lịch đến Ý, du khách có thể gửi thú cưng của mình tại một khách sạn sang trọng ở sân bay quốc tế Rome.
Một người đàn ông đã chơi đàn guitar ngay trong lúc đang được phẫu thuật não ở Bệnh viện Derriford (Plymouth, Anh).
Cựu Tổng thống Philippines Rodrigo Duterte đối mặt với 3 cáo buộc từ chiến dịch chống lại những người sử dụng và buôn bán ma tuý, khiến hàng ngàn người tử vong.
Sự phát triển của ngành mỹ phẩm Hàn Quốc đang kéo theo làn sóng thử nghiệm trên người tăng đột biến, số ca gặp tác dụng phụ cũng ngày càng nhiều.
Các nhà khoa học Mỹ cảnh báo, các vùng khô hạn và siêu khô hạn đang mở rộng với tốc độ kỷ lục, khiến diện tích đất trồng trọt bị thu hẹp.
Theo nghiên cứu được công bố trên tạp chí Nature Medicine ngày 22/9, cho biết phụ nữ và người cao tuổi chiếm tỉ lệ tử vong cao nhất.
