PNO - Một nghiên cứu đột phá vừa mở ra hy vọng cho người khiếm thính bẩm sinh khi liệu pháp gen chỉ với 1 mũi tiêm duy nhất giúp khôi phục khả năng nghe.
 |
| 1 mũi tiêm liệu pháp gen giúp những người bị điếc bẩm sinh bắt đầu nghe lại được - đôi khi chỉ trong vòng 1 tháng - Ảnh: Shutterstock |
Các nhà nghiên cứu tại Viện Karolinska (Thụy Điển) phối hợp với các bệnh viện và đại học tại Trung Quốc vừa công bố một thử nghiệm lâm sàng đầy hứa hẹn trên tạp chí Nature Medicine.
Nghiên cứu tập trung vào những bệnh nhân bị điếc bẩm sinh do đột biến gen OTOF. Đây là loại đột biến ngăn cản cơ thể sản xuất protein otoferlin, một thành phần thiết yếu để truyền tín hiệu âm thanh từ tai trong đến não bộ.
Quy trình điều trị được thực hiện khá đơn giản bằng cách sử dụng một loại vi rút nhân tạo vô hại để vận chuyển phiên bản hoạt động của gen OTOF vào tai trong.
Các bác sĩ tiêm 1 mũi duy nhất qua màng ở đáy ốc tai. Kết quả thu được từ 10 bệnh nhân ở độ tuổi từ 1 - 24 vô cùng ấn tượng khi tất cả đều có sự cải thiện rõ rệt về thính giác.
Sau khi điều trị, khả năng nghe của các bệnh nhân bắt đầu phục hồi chỉ trong vòng 1 tháng. Trung bình mức độ âm thanh mà họ có thể nghe được cải thiện từ 106 decibel xuống còn 52 decibel.
Đặc biệt, nhóm bệnh nhân nhi cho thấy phản ứng mạnh mẽ nhất. Điển hình là trường hợp bé gái 7 tuổi có thể trò chuyện bình thường với mẹ chỉ sau 4 tháng tiêm thuốc dù trước đó em hoàn toàn không nghe thấy gì.
Về độ an toàn, nghiên cứu xác nhận liệu pháp này được dung nạp tốt và không gây ra phản ứng phụ nghiêm trọng nào trong suốt thời gian theo dõi từ 6 - 12 tháng. Tác dụng phụ phổ biến nhất được ghi nhận chỉ là sự sụt giảm nhẹ lượng bạch cầu trung tính và điều này không gây nguy hiểm đến sức khỏe tổng thể của bệnh nhân.
Hiện đội ngũ nghiên cứu đang mở rộng thử nghiệm sang các loại gen gây gây điếc phổ biến hơn như GJB2 và TMC1.
Mặc dù việc điều trị các gen này sẽ phức tạp hơn, nhưng những kết quả tích cực trên động vật đang tiếp thêm tự tin cho các chuyên gia về một tương lai mà nhiều dạng khiếm thính di truyền khác nhau đều có thể được chữa khỏi bằng y học hiện đại.
Ngọc Hạ (theo Science Daily)
| Chia sẻ bài viết: |
Israel dọa ám sát bất kỳ ai kế nhiệm Lãnh tụ Tối cao Iran Ali Khamenei
Ảo ảnh hoang mạc tại Iran từng khiến đạo quân của Alexander Đại đế hoảng loạn
Thời đại giám sát tình báo: Mối nguy hiểm với các nhà lãnh đạo
Mỹ - Iran: Hành trình từ đồng minh đến kẻ thù
Vì sao tình báo Iran tê liệt khi Mỹ-Israel không kích khiến hàng loạt chỉ huy thiệt mạng?
Quân đội Mỹ triển khai hàng chục máy bay tìm kiếm và giải cứu thành công phi công mất tích sau khi máy bay bị bắn hạ trên bầu trời Iran.
Căng thẳng tại Trung Đông tiếp tục leo thang khi Iran đưa ra lời cảnh báo cứng rắn nhằm vào Mỹ và mở rộng các đòn tấn công quân sự.
Thế giới cổ đại từng chứng kiến vô số đạo quân kiêu hùng càn quét qua các lục địa, nhưng hiếm có bi kịch nào ám ảnh và huyền bí như Iran.
Giữa nỗ lực tìm kiếm phi công mất tích, Tổng thống Trump cảnh báo Iran chỉ còn 48 giờ để tránh một cuộc tấn công hủy diệt.
Cuộc xung đột leo thang giữa Mỹ, Israel và Iran đang để lại những hậu quả nặng nề và lâu dài đối với hàng triệu trẻ em trên khắp Trung Đông.
Hơn 2 năm xung đột liên miên đã bào mòn nền kinh tế và sức lực của người dân Israel.
Tại Nhật Bản, một xu hướng mới đang gây chú ý là tổ chức lễ ly hôn như cách khép lại quá khứ và chào đón một chương đời mới.
Căng thẳng Trung Đông leo thang tột độ sau vụ máy bay Mỹ bị bắn rơi tại Iran, mở đầu cuộc chạy đua giải cứu phi công mất tích giữa làn đạn.
Tổng thống Donald Trump tuyên bố các cuộc đàm phán hòa bình với Iran sẽ không bị ảnh hưởng bởi vụ bắn hạ một máy bay chiến đấu Mỹ.
Cuộc xung đột giữa Mỹ-Israel và Iran tiếp tục diễn biến căng thẳng khi một máy bay chiến đấu Mỹ bị rơi tại lãnh thổ Iran vào sáng sớm ngày 4/4.
Cơn sốt chăm sóc da đã biến những đứa trẻ dưới 10 tuổi thành tín đồ của những mỹ phẩm đắt tiền.
Trong bối cảnh chiến sự với Iran căng thẳng, Nhà Trắng đề xuất mức ngân sách quốc phòng kỷ lục 1.500 tỉ USD, gây ra làn sóng tranh cãi tại Mỹ.
Bé Hussein đã may mắn sống sót khi Israel thực hiện đòn không kích xuống thành phố cổ Baalbek ở phía đông Lebanon.
Biến thể mới của vi rút COVID-19 tên BA.3.2, được giới khoa học đặt biệt danh "Ve sầu" có dấu hiệu lây nhiễm ở trẻ em nhiều hơn người lớn.
Các y bác sĩ tại Trung tâm Y tế Nhi khoa Tehran (Iran) vẫn nỗ lực mang đến niềm vui, giúp các bệnh nhi quên đi nỗi sợ chiến tranh.
Cuộc xung đột giữa Mỹ và Israel với Iran vẫn chưa có dấu hiệu giảm bớt và tiếp tục ảnh hưởng đến hạ tầng năng lượng cũng như dân sự.
Chính sách mới của Donald Trump nhằm gây sức ép buộc các tập đoàn dược phẩm hạ giá thuốc tại Mỹ, đang làm dấy lên nhiều tranh cãi.
Một nghiên cứu mới cho thấy các thói quen sinh hoạt hằng ngày, đặc biệt là uống rượu và thừa cân, có liên quan đến nguy cơ mắc ung thư vú.
