Trung Quốc phát triển công cụ chỉnh sửa gen mới để điều trị bệnh nan y

27/06/2025 - 15:53

PNO - Các nhà nghiên cứu Trung Quốc đã đạt được bước đột phá lớn trong lĩnh vực chỉnh sửa gen bằng cách phát triển một phương pháp mới để điều trị những căn bệnh hiện chưa thể chữa khỏi bằng các phương pháp hiện tại.

Một số tế bào người có thể chứa từ 1.000 đến 2.000 ty thể, mỗi ty thể mang bản sao DNA riêng. Các đột biến trong DNA ty thể là nguyên nhân gây ra nhiều bệnh nghiêm trọng ở người. Ảnh minh họa: Shutterstock.
Một số tế bào người có thể chứa từ 1.000 đến 2.000 ty thể, mỗi ty thể mang bản sao DNA riêng. Các đột biến trong DNA ty thể là nguyên nhân gây ra nhiều bệnh nghiêm trọng ở người - Ảnh minh họa: Shutterstock.

Một nhóm các nhà nghiên cứu Trung Quốc đã tạo ra công cụ chỉnh sửa DNA ty thể (mitochondrial DNA - mtDNA) mới, còn được gọi là “trình chỉnh sửa gốc DNA ty thể” giúp sửa chữa những sai sót trong DNA nằm bên trong ty thể của tế bào - bộ phận sản xuất năng lượng quan trọng của cơ thể.

Họ sử dụng công nghệ này để tạo ra những con chuột mang các bệnh do đột biến mtDNA gây ra, đồng thời ghi nhận thành công việc sửa chữa trực tiếp các khiếm khuyết gien ở động vật.

Các nhà khoa học từ Đại học Sư phạm Hoa Đông và Phòng thí nghiệm Lingang dẫn đầu nghiên cứu cho biết, công nghệ chỉnh sửa gốc DNA ty thể có tiềm năng mở ra liệu pháp gien dành cho những căn bệnh nghiêm trọng hiện chưa có phương pháp chữa trị. “Việc tạo ra và hiệu chỉnh các đột biến trong DNA ty thể từ trước đến nay là một thách thức lớn” - nhóm công bố trên Tạp chí Nature Biotechnology.

Các đột biến trong mtDNA liên quan đến nhiều bệnh di truyền nghiêm trọng, như bệnh thần kinh thị giác di truyền Leber gây mất thị lực, hội chứng Leigh - một rối loạn thần kinh nặng, bệnh não cơ ty thể, thường dẫn đến các cơn đột quỵ và suy yếu cơ bắp. Hiện các bệnh này chưa có phương pháp chữa khỏi và nó ảnh hưởng đến khoảng 1/5.000 người trên toàn thế giới, gây ra nhiều triệu chứng nghiêm trọng, thậm chí tử vong sớm.

Theo nhóm nghiên cứu, các mô hình động vật này rất quý giá cho nghiên cứu bệnh học và phát triển liệu pháp điều trị. Phát hiện này mở ra triển vọng phát triển các công cụ mạnh mẽ để nghiên cứu bệnh liên quan mtDNA và thúc đẩy các liệu pháp chữa trị mới dựa trên việc sửa chữa đột biến điểm. “Mặc dù công nghệ chỉnh sửa mtDNA vẫn đang ở giai đoạn đầu và cần nhiều cải tiến trước khi áp dụng lâm sàng, nghiên cứu của chúng tôi đã chứng minh khả năng điều trị các bệnh liên quan mtDNA bằng phương pháp này” - các nhà khoa học nhấn mạnh.

Trọng Trí (theo SCMP)

 

news_is_not_ads=
TIN MỚI