“Phép màu” mới cho những bệnh nhi ung thư hiểm nghèo

30/12/2025 - 12:19

PNO - Một chứng bệnh ung thư phổ biến, nguy hiểm thường xảy ra ở trẻ em, có thể được chữa lành bằng “thuốc sống”. Tại Tây Ban Nha, phương pháp mới này đang giúp cứu chữa hàng loạt trường hợp bệnh nhi tưởng chừng đã đánh mất tất cả hy vọng điều trị.

Em Lucía Álvarez và bác sĩ Antonio Pérez, giám đốc Đơn vị Phát triển Liệu pháp y khoa Tiên phong, thuộc khoa Điều trị Ung thư Trẻ em, Bệnh viện Đại học La Paz, Tây Ban Nha.
Em Lucía Álvarez và bác sĩ Antonio Pérez - Giám đốc Đơn vị Phát triển Liệu pháp y khoa Tiên phong, thuộc khoa Điều trị Ung thư Trẻ em, Bệnh viện Đại học La Paz, Tây Ban Nha.

“Thuốc sống”, tức các tế bào sống được chỉnh sửa cho mục đích trị liệu đặc thù, có kích thước nhỏ đến mức một chiếc thìa y khoa đã đủ chứa đầy. Ở một bệnh viện công uy tín thuộc thủ đô Madrid, Tây Ban Nha, đây chính là ý tưởng vừa cứu sống 8 bệnh nhi mắc phải thể nặng nhất của chứng ung thư phổ biến hàng đầu ở trẻ em - bệnh bạch cầu cấp dòng lympho tế bào B (B-ALL).

Giúp cơ thể “kích hoạt” cơ chế tự cứu

B-ALL là một dạng ung thư máu và tủy xương lây lan nhanh, phổ biến ở trẻ em. “Thuốc sống” kể trên, được phát triển và ứng dụng tại Bệnh viện Đại học La Paz (phía bắc Madrid), là chọn lựa cuối cùng của nhiều bệnh nhân ung thư thể nặng dưới 24 tuổi. Tất cả phương pháp điều trị thông thường đã không còn hữu hiệu với họ.

Quy trình thử nghiệm điều trị sử dụng "thuốc sống" bao gồm các bước: trích xuất một nhóm tế bào miễn dịch, chỉnh sửa - tái cấu trúc chúng trong phòng thí nghiệm để gia tăng khả năng tấn công, phá hủy tế bào ung thư. Bước cuối, là lần nữa đưa chúng vào cơ thể bệnh nhân để tiêu diệt nguồn bệnh.

Dẫn đầu chương trình sản xuất "thuốc sống" điều trị B-ALL, bác sĩ nhi khoa – nhà nghiên cứu Antonio Pérez, công bố kết quả thử nghiệm đầy hứa hẹn của họ vào cuối tháng 10 năm nay. Ông cho biết: “Tỉ lệ bệnh nhân chiến thắng ung thư nhờ ‘thuốc sống’ nay đã lên đến 70%”.

Bệnh nhi 15 tuổi, Lucía Álvarez, có mặt ở sự kiện công bố thành quả điều trị ung thư bằng “thuốc sống” tại Bệnh viện Đại học La Paz cùng với nhóm nghiên cứu của Pérez, các chuyên gia y tế và tình nguyện viên. Tên em thuộc danh sách những trẻ vị thành niên đã hoàn toàn thoát khỏi bệnh hiểm nghèo, nhờ liệu pháp y tế mang tính cách mạng này.

“Thuốc sống”, tên chính thức là liệu pháp thế bào CAR-T, thành công cứu sống ca bệnh đầu tiên vào năm 2012. Khi ấy, Emily Whitehead, nữ bệnh nhi 6 tuổi người Mỹ mắc bệnh bạch cầu ác tính tiếp nhận CAR-T như hy vọng cuối cùng sau khi toàn bộ phương pháp điều trị khả dụng khác thất bại. Đến nay, kiểm tra sức khỏe hằng năm chứng tỏ Whitehead đã khỏe mạnh trở lại.

Trao tặng hy vọng sống mới

“Cha đẻ” của ý tưởng chỉnh sửa tế bào bạch cầu, rồi lần nữa đưa vào cơ thể bệnh nhân nhằm tăng cường khả năng phòng vệ và tự chữa lành, là nhà miễn dịch học người Mỹ Carl June. Tuy nhiên, CAR-T trước đây vẫn có khuyết điểm riêng.

Điểm đặc biệt nhất ở dự án nghiên cứu vừa được giới thiệu tại Bệnh viện Đại học La Paz, chính là cách sửa chữa những sai sót trong trị liệu CAR-T. Nhóm chuyên gia do bác sĩ Pérez dẫn dắt đã tìm ra phương pháp giúp bạch cầu nhận diện chuẩn xác hơn CD19 – loại protein hiện diện ở tế bào ung thư bạch cầu và ung thư hạch. Nhờ vậy, các “chiến binh” bạch cầu có thể khóa chặt mục tiêu, tiêu diệt triệt để hơn tế bào ung thư.

Áp dụng giải pháp tinh vi, tiên tiến của họ, trong chiến dịch điều trị thử nghiệm, 8/11 bệnh nhi đã cho thấy dấu hiệu hồi phục rõ rệt chỉ sau 1 tháng điều trị. Theo đó, các tế bào ung thư biến mất hẳn.

“CAR-T là liệu pháp bắc cầu hữu hiệu, phải được kết hợp cùng phẫu thuật ghép tủy”, Pérez giải thích.

“Em rất hạnh phúc có thể được đứng đây ngày hôm nay”, bệnh nhi 15 tuổi Álvarez bày tỏ trong sự kiện tại bệnh viện Đại học La Paz. Bị chẩn đoán mắc B-ALL thể nặng từ khi mới 17 tháng tuổi, em phải chống chọi bệnh tật nhiều năm liền, trải qua hàng loạt liệu trình hóa trị, 2 lần ghép tủy nhưng vẫn không kiểm soát được khối u lan đến hệ thần kinh. Tưởng chừng đã đánh mất hoàn toàn hy vọng, Álvarez được thêm vào danh sách thử nghiệm liệu pháp CAR-T cải tiến. Sau khi chứng kiến “phép màu” đến với mình, em chia sẻ sẽ tiếp tục sống khỏe mạnh, quay lại trường và theo đuổi ngành sinh học tế bào.

Pérez cũng đang tiến hành một dự án y khoa tương tự, để phát triển các công cụ chỉnh sửa gen được gọi ví von là "bút biên tập gen". Ý tưởng rất đáng hoan nghênh họ xây dựng – dùng công cụ chỉnh sửa đưa tế bào bạch cầu khỏe mạnh từ cơ thể người hiến tặng sang cơ thể các bệnh nhân yếu, hoặc cần điều trị khẩn cấp – đã mang đến cho nhóm của Pérez khoảng tài trợ nghiên cứu lên đến 10 triệu Euro (hơn 300 tỉ VND).

Mỗi năm, khoảng 400.000 trẻ nhỏ và thanh thiếu niên bị chẩn đoán mắc ung thư, theo thống kê từ Tổ chức Y tế Thế giới (WHO). Dẫu ở những quốc gia phát triển, tỉ lệ sống sót có thể cao tới 80%, với các y bác sĩ, nỗi lo hãy còn đó.

“Vẫn có 2/10 trẻ mắc ung thư thể nặng không thể tiếp nhận những phương pháp điều trị phổ biến ngày nay”, Pérez nói.

Álvarez tiếp lời: “Em rất vui mừng vì có thể góp sức giúp các ca bệnh hiểm nghèo như em tìm lại hy vọng được chữa lành bệnh tật”.

Như Ý ( theo ELPAIS)

 

news_is_not_ads=
TIN MỚI