Người đầu tiên trên thế giới được thay đổi ADN

07/03/2017 - 20:18

PNO - Một thiếu niên người Pháp trở thành người đầu tiên thế giới được chữa khỏi bệnh hồng cầu hình liềm, bằng biện pháp thay đổi cấu trúc di truyền DNA trong tủy xương.

Bệnh tế bào hình liềm xuất hiện do lỗi xếp mã trên cấu trúc di truyền, chịu trách nhiệm tạo ra protein hemoglobin, thành phần chính của các tế bào máu đỏ. Từ đó, các tế bào máu đỏ chịu trách nhiệm mang oxy đi khắp cơ thể, vốn có hình đĩa lõm, trở thành hình dạng như chiếc lưỡi liềm.

Do đó, thành công từ ca điều trị bằng phương pháp mới, thực hiện tại Bệnh viện nhi khoa Necker Paris đẫ đem đến hy vọng cho hàng triệu người mắc chứng rối loạn máu hồng cầu hình liềm.

Trong quá trình điều trị, các nhà khoa học thay đổi thông tin di truyền trong tủy xương của bệnh nhân nhằm tạo ra các tế bào hồng cầu khỏe mạnh. Sau 15 tháng điều trị, đến nay bệnh nhi không còn phải sử dụng bất kỳ loại thuốc nào khác.

Nguoi dau tien tren the gioi duoc thay doi ADN
Hồng cầu liềm có khả năng bám vào nhau gây tụ máu, tổn thương các cơ quan.

Ngoài ra, những tế bào biến dạng có thể gắn vào nhau làm tắc nghẽn dòng chảy đi khắp cơ thể của máu. Sự cố này gây đau đớn, tổn thương nội tạng và dễ dẫn đến tử vong.

Cậu thiếu niên được điều trị chịu tổn thương nội tạng nghiêm trọng đến mức phải cắt bỏ lá lách và thay thế khớp hông.

Mỗi tháng cậu đều đến bệnh viện truyền máu nhằm pha loãng phần máu khiếm khuyết. Đến năm 13 tuổi, các bác sĩ mới có thể lấy tủy xương của cậu bé, và biến đổi nó trong phòng thí nghiệm.

Bằng cách cho một loại vi rút đặc hiệu mang đoạn mã di truyền mới, chính xác hơn gắn vào DNA, nhóm nghiên cứ có thể bù đắp những khiếm khuyết gây bệnh trong vật chất di truyền. Sau đó, tủy xương hiệu chỉnh được đưa trở lại vào người bệnh nhân.

Giáo sư y khoa tham gia điều trị cho biết đến nay bệnh nhân hoàn toàn không còn dấu hiệu của bệnh hay đau đớn. Cậu bé đã xuất viện và không cần truyền máu thêm.

Tuy đây là trường hợp đầu tiên trải qua thử nghiệm lâm sàng thành công, tiềm năng của liệu pháp gen trong việc thay đổi cuộc sống của những người mắc bệnh hồng cầu hình liềm là điều chắc chắn.

Tấn Vĩ (Theo BBC)

 

news_is_not_ads=
TIN MỚI